Slovenská vakcína proti Alzheimerovej chorobe je súčasťou dvoch prestížnych amerických štúdií za 226 miliónov dolárov

Slovenská biotechnologická firma Axon Neuroscience dosiahla zásadný míľnik vo vývoji liečby Alzheimerovej choroby. Americký Národný inštitút zdravia (NIH) vybral jej vakcínu AADvac1 pre dve významné klinické štúdie, ktoré budú podporené grantmi v celkovej hodnote vyše 226 miliónov dolárov, teda približne 192 miliónov eur, uvádza MedPath.

Výber slovenského preparátu pre tieto štúdie potvrdili nezávislé panely amerických vedeckých a klinických expertov. Spoločnosť so sídlom v Bratislave, ktorú v roku 1999 založil profesor Michal Novák, tak vstupuje do novej fázy svojho vývoja.

Grant 151 miliónov dolárov na kombinovanú liečbu

Prvá štúdia s názvom Alzheimer’s Tau Platform (ATP) predstavuje historicky prvý klinický výskum, ktorý systematicky kombinuje terapie zamerané na dva hlavné proteíny spôsobujúce ochorenie: amyloid a tau. Štúdiu vedú profesor Adam Boxer z Kalifornskej univerzity v San Franciscu a profesor Keith Johnson z Harvardovej lekárskej fakulty v Bostone.

Celkový grant NIH na túto štúdiu dosahuje 151 miliónov dolárov, čo pri aktuálnom kurze predstavuje približne 128 miliónov eur. Do štúdie by malo byť zapojených až 450 pacientov.

„Som nesmierne hrdý, že môžem oznámiť tento významný míľnik pre Axon Neuroscience. Fakt, že NIH, UCSF, Harvard a popredné americké vedecké osobnosti vybrali AADvac1, predstavuje silné externé potvrdenie našej vedy,“ uviedol Michal Fresser, generálny riaditeľ spoločnosti na sociálnej sieti LinkedIn.

Druhá štúdia pre vzácne neurodegeneratívne ochorenie

AADvac1 bola súčasne vybraná aj pre novú platformovú štúdiu zameranú na progresívnu supranukleárnu obrnu (PSP). Ide o vzácne a rýchlo postupujúce neurodegeneratívne ochorenie, ktoré zvyčajne vedie k smrti približne sedem rokov po objavení symptómov. V súčasnosti neexistuje žiadna schválená terapia schopná spomaliť priebeh tohto ochorenia.

Štúdia PSP Trial Platform bude prebiehať v 50 klinických centrách v USA a Kanade. NIH ju podporuje päťročným grantom vo výške až 75,4 milióna dolárov, čo predstavuje približne 64 miliónov eur. Podľa CurePSP ide o jeden z najväčších grantov, aké kedy UCSF získala pre výskum vzácnych neurodegeneratívnych ochorení.

Viac ako dekáda výskumu tau proteínu

Aktívna imunoterapia AADvac1 cieli na patologické tau proteíny, ktoré indukujú a poháňajú patológiu Alzheimerovej choroby aj PSP. Liečba stimuluje tvorbu protilátok, ktoré sa viažu na abnormálny patologický tau, zabraňujú jeho agregácii a šíreniu a napomáhajú jeho odstraňovaniu mikrogliami.

„Výber AADvac1 pre dve nezávislé platformové štúdie financované NIA/NIH, vedené prestížnymi americkými akademickými centrami, je silným potvrdením vysokého štandardu nášho klinického výskumu. Aktívna tau imunoterapia, ktorú vyvíjame viac ako desaťročie, je teraz právom v popredí budúcich kombinovaných terapií pre Alzheimerovu chorobu a tauopatie,“ povedal Norbert Žilka, vedecký riaditeľ Axon Neuroscience.

V ukončenej 24-mesačnej štúdii fázy 2 preukázala AADvac1 priaznivý bezpečnostný profil s terapeutickými účinkami na biomarkery v plazme a mozgovomiechovom moku, ako aj podporné klinické signály naznačujúce potenciálne spomalenie progresie ochorenia.

Nový prístup k vývoju liekov

Branislav Kováčech, prevádzkový riaditeľ spoločnosti, zdôraznil význam platformového prístupu pre celý farmaceutický priemysel.

„Platformové štúdie ATP a PTP zásadne menia spôsob vývoja liekov. Namiesto izolovaných, zdĺhavých a nákladných štúdií vzniká dynamická infraštruktúra, v ktorej sa najničivejšie ochorenia mozgu skúmajú efektívnejšie, s menším počtom pacientov na placebe a rýchlejšími cestami pre sľubné terapie. To je veľká výhoda pre pacientov aj investorov.“

Nábor je sústredený na pacientov s Richardsonovým syndrómom, najčastejšou formou PSP.

Finančné výsledky potvrdzujú rast

Úspech vo vedeckej oblasti sa odráža aj vo finančných výsledkoch spoločnosti. Podľa údajov FinStat sa dcérska spoločnosť AXON Neuroscience R&D Services SE v roku 2024 dostala do zisku 2,17 milióna eur oproti strate 711 357 eur v predchádzajúcom roku. Tržby firmy narástli o 47 % na 1,73 milióna eur.

zdroj: Finstat

Axon Neuroscience sídli v Bratislave a zamestnáva tím 25 až 49 pracovníkov. Firma je jedným z priekopníkov výskumu tau proteínu vo svete. Profesor Michal Novák, spoluzakladateľ spoločnosti, objavil tau proteín ako štrukturálnu zložku neurofibrilárnych klbiek v roku 1988, keď pracoval v Laboratóriu molekulárnej biológie MRC v Cambridge spolu s nobelistami Sirom Aaronom Klugom, Cesarom Milsteinom a Johnom Walkerom.

zdroj: Finstat

Alzheimerova choroba je globálna zdravotná kríza

Podľa údajov Svetovej zdravotníckej organizácie je Alzheimerova choroba jednou z desiatich hlavných smrteľných ochorení ľudstva. Celosvetovo ňou trpí približne 55 miliónov ľudí a každé tri až štyri sekundy pribudne na svete nový prípad demencie.

Odborníci odhadujú, že do roku 2050 sa počet pacientov s demenciou zvýši na 153 miliónov. Na Slovensku je diagnostikovaných menej ako 50 tisíc pacientov, no podľa VšZP od roku 2018 zaznamenali takmer 25-percentný nárast výskytu tohto ochorenia. Starostlivosť o pacientov s demenciou v našej krajine zabezpečuje približne 100- až 150-tisíc rodinných príslušníkov a opatrovateľov.

Rekordné investície do výskumu v USA

Americký Národný inštitút zdravia masívne navyšuje financovanie výskumu Alzheimerovej choroby. Podľa Alzheimer’s Association v júli 2025 senátny výbor pre rozpočet schválil zvýšenie financovania výskumu demencie o 100 miliónov dolárov pre fiškálny rok 2026, čím by celkové ročné financovanie dosiahlo 3,9 miliardy dolárov.

Pre porovnanie, v čase prijatia Národného plánu pre Alzheimerovu chorobu v roku 2011 predstavovalo ročné financovanie menej ako 500 miliónov dolárov. Do marca 2025 postúpilo do klinických štúdií na ľuďoch minimálne 25 nových liekových kandidátov vyvinutých s podporou NIH.

Čítaj viac z kategórie: Biznis a startupy