Vedci prišli s prevratným medicínskym objavom, ktorý môže navždy zmeniť liečbu Alzheimerovej choroby

Univerzita v Novom Mexiku (University of New Mexico, UNM) sa pripravuje na začatie klinickej štúdie s experimentálnou vakcínou, ktorá má potenciál zmeniť spôsob liečby Alzheimerovej choroby. Vakcína bola vyvinutá vedcami z Lekárskej fakulty UNM s cieľom cielene odstrániť patologický tau proteín z mozgu pacientov trpiacich týmto neurodegeneratívnym ochorením.

Podpora prišla vo forme významného grantu vo výške 1 milióna dolárov od iniciatívy Part the Cloud, ktorú vedie Alzheimer’s Association. Táto podpora má umožniť realizáciu klinickej fázy 1a/1b, ktorá sa zameria predovšetkým na vyhodnotenie bezpečnosti vakcíny a jej schopnosti vyvolať imunitnú odpoveď.

„Primárnym cieľom tejto štúdie je zistiť, či je vakcína bezpečná a dobre tolerovaná,“ vysvetľuje Kiran Bhaskar, PhD, profesor pôsobiaci na Katedre molekulárnej genetiky a mikrobiológie a zároveň aj na Katedre neurológie UNM. „Sekundárne budeme sledovať, či vakcína dokáže stimulovať tvorbu protilátok proti tau proteínu.“

Štúdia, ktorú povedie Dr. Janice Knoefel z UNM Center for Memory & Aging, má začať prijímať prvých účastníkov v priebehu roku 2026 a potrvá približne 12 mesiacov. Centrum nedávno získalo štatút federálne uznávaného Alzheimerovho výskumného centra, čo posilňuje jeho kapacity v oblasti klinického výskumu neurodegeneratívnych ochorení.

Cielený útok na tau: Nový smer v boji proti Alzheimerovej chorobe

Hoci bola pozornosť v minulosti sústredená najmä na amyloid beta – proteín dlhodobo považovaný za hlavného vinníka Alzheimerovej choroby – nová stratégia UNM sa zameriava na tau proteín. Ten za normálnych okolností pomáha stabilizovať mikrotubuly v neurónoch, no pri patologických zmenách, ako je fosforylácia, sa z neurónov uvoľní a vytvára toxické spleti. Tieto tzv. neurofibrilárne spleti patria medzi hlavné znaky Alzheimerovej choroby.

Kým lieky zamerané na amyloid beta schválené FDA len mierne spomaľujú progresiu ochorenia, vedci dúfajú, že zásah proti tau proteínu by mohol byť účinnejší. Výskumy na zvieracích modeloch, vrátane myší a opíc, už ukázali sľubné výsledky: zníženie tau spleti v mozgu a zlepšenie kognitívnych funkcií.

Vakcína je postavená na technológii virus-like particles (VLP) – teda vírusových častíc bez genetického materiálu. Tieto častice vyvolávajú imunitnú odpoveď, no nedokážu sa replikovať. Na povrch VLP bola naviazaná špecifická časť tau proteínu, známa ako pT181, ktorá je známa ako biomarker Alzheimerovej choroby.

Technológiu VLP vyvinuli Dr. Bryce Chackerian a Dr. David Peabody, kolegovia Bhaskara na UNM. Ich platforma umožnila bezpečné a účinné naviazanie segmentu tau, ktorý vyvolal imunitnú odpoveď v predklinických štúdiách. Protilátky získané z opíc dokázali rozpoznať a viazať ľudský tau proteín, a dokonca sa naviazali aj na tkanivo z mozgov ľudí, ktorí zomreli na Alzheimerovu chorobu.

Od laboratória k pacientom: Začiatok klinickej cesty vakcíny

Štúdia bude prebiehať v režime dvojitého zaslepenia štúdie, čo znamená, že polovica účastníkov dostane aktívnu vakcínu a druhá polovica dostane placebo. Počas 12 mesiacov budú pravidelne zbierané krvné vzorky, testy na prítomnosť protilátok, kognitívne hodnotenia a ďalšie biologické ukazovatele.

Bhaskar zdôrazňuje, že hoci výsledky zo zvieracích modelov sú sľubné, prenos týchto výsledkov na ľudí je veľkou výzvou. „Máme povzbudzujúce imunologické dáta, ale musíme postupovať s rozvahou,“ povedal.

Výroba vakcíny pre klinické testovanie prebieha v súlade s prísnymi normami tzv. správnej výrobnej praxe (GMP), čo je nevyhnutné pre schválenie FDA. Výrobu zabezpečuje kanadská biotechnologická spoločnosť TheraVac Biologics, ktorá vlastní exkluzívnu licenciu na túto technológiu.

Okrem grantu od Alzheimer’s Association, Bhaskarov tím aktívne hľadá ďalšie finančné zdroje na pokrytie nákladov spojených s výrobou vakcíny a samotnou klinickou štúdiou. Žiadosti o granty boli podané v USA aj Kanade.

Iniciatíva Part the Cloud, ktorú založila Michaela Hoag, má za cieľ financovať sľubné výskumy v raných fázach klinických štúdií. Od roku 2012 už vyzbierala takmer 90 miliónov dolárov. Hoag, ktorá prišla o oboch rodičov v dôsledku Alzheimerovej choroby, sa snaží preklenúť medzeru medzi laboratórnym výskumom a klinickými terapiami.

Vedci dúfajú, že ak sa potvrdí bezpečnosť a imunogenicita vakcíny, budú môcť postúpiť do ďalšej fázy testovania – tentoraz s cieľom overiť účinnosť liečby na ľuďoch.

Čítaj viac z kategórie: Inovácie a Eko