Slovenská vakcína na smrteľnú mozgovú chorobu postúpila medzi elitu. V USA ju testujú v projekte za 70 miliónov eur

Ich vakcína môže pomôcť tisícom ľudí s neliečiteľnou chorobou. Slovenská biotechnologická firma Axon Neuroscience bola vybraná medzi svetové špičky. Američania testujú jej liek na vzácnu a smrteľnú chorobu, ktorú si často mýlia s Parkinsonom.

Predstav si, že by si sledoval, ako tvoj blízky stráca rovnováhu, prestáva sa orientovať v priestore, jeho reč je zrazu ťažkopádna, oči má strnulé a pomaly prestáva reagovať.

Takto vyzerá progresívna supranukleárna obrna (v skratke PSP) – zriedkavá, no veľmi vážna neurodegeneratívna choroba, na ktorú dnes neexistuje účinná liečba.

Postihuje najmä ľudí po päťdesiatke a často býva zamieňaná za Parkinsonovu chorobu. V skutočnosti však postupuje rýchlejšie a v priemere vedie k smrti do siedmich rokov.

Na tento nelichotivý zoznam diagnóz, pri ktorých medicína zatiaľ len tápa, však svitá nádej. A to vďaka slovenskému startupu.

Slovenský výskum upútal Američanov

Bratislavská biotechnologická firma Axon Neuroscience bola zaradená do veľkého amerického výskumného programu, ktorý má nájsť prvý naozaj účinný liek na PSP.

Americký Národný inštitút pre starnutie, ktorý patrí pod prestížny NIH, financuje výskum rekordným grantom vo výške 75 miliónov dolárov, teda približne 70 miliónov eur.

Do výskumu boli vybrané len dve látky, ktoré sa budú testovať v druhej fáze klinického skúšania. Jednou z nich je práve vakcína od Axonu, ktorá funguje na princípe aktívnej imunoterapie.

Telo sa pomocou nej naučí rozpoznávať a odstraňovať škodlivý bielkovinový odpad v mozgu – konkrétne tzv. tau proteíny. Tau proteíny sa zhlukujú, čím narúšajú činnosť a komunikáciu medzi mozgovými bunkami.

Čo je vlastne PSP a prečo je tak nebezpečná?

PSP je ochorenie, ktoré poškodzuje nervové bunky v oblastiach mozgu zodpovedných za rovnováhu, pohyb očí a schopnosť hovoriť či prehĺtať. Najčastejšou formou je tzv. Richardsonov syndróm, ktorý postihuje približne 70 % pacientov.

Okrem fyzických prejavov, ako sú strnulosť alebo časté padanie dozadu, sa u pacientov objavujú aj poruchy správania a orientácie. Keďže PSP sa podobá na Parkinsonovu chorobu, diagnostika býva oneskorená – a tým pádom aj akákoľvek intervencia.

Martin zainvestoval 400-tisíc eur do svojej pizzerie v Lučenci: „Zákazníkom som uvaril špagety aj o 2:00 nad ránom“

Problémom je, že na túto chorobu neexistuje žiadny schválený liek, ktorý by spomalil jej priebeh. Zatiaľ sa dajú tlmiť len niektoré príznaky.

„Aj keby sme dokázali spomaliť priebeh o 20 alebo 30 %, bol by to významný posun pri chorobe, ktorá napreduje neúprosne a nemá žiadnu liečbu,“ povedal Dr. Julio Rojas, hlavný výskumný pracovník klinickej štúdie.

Slovenská vakcína znižuje zhlukovanie toxických bielkovín v mozgu

Axonov prístup je unikátny. Namiesto toho, aby sa zamerali len na zmiernenie príznakov, idú priamo po príčine – tau proteínoch. Tie sú známe ako hlavný vinník nielen PSP, ale aj Alzheimerovej choroby. Ak sa začnú hromadiť a zhlukovať, vedú k rozpadu spojení medzi mozgovými bunkami.

Slovenská vakcína funguje tak, že stimuluje imunitný systém, aby si vytvoril vlastné protilátky. Tie následne tieto škodlivé zhluky rozpoznajú, zabránia ich ďalšiemu šíreniu a pomôžu ich odstrániť.

V predchádzajúcej štúdii na pacientoch s Alzheimerovou chorobou už táto technológia preukázala bezpečný profil a sľubné zlepšenia v meraných biologických parametroch.

„Sme veľmi hrdí, že nás americkí vedci vybrali ako jedného z mála kandidátov. Je to dôkaz, že slovenský výskum má svetovú úroveň,“ povedal Michal Fresser, výkonný riaditeľ Axon Neuroscience. „Naším cieľom je konečne priniesť nádej pacientom, ktorí dnes nemajú žiadne efektívne možnosti liečby.“

Iný ako klasické klinické testovanie

Bežné klinické štúdie majú jednu zásadnú nevýhodu – polovica pacientov dostáva len placebo. V prípade PSP, kde ide o každé týždne a mesiace, to môže byť pre rodiny neeticky frustrujúce.

Tento nový platformový model testovania funguje inak: až 75 % pacientov dostane aktívnu liečbu a po roku budú mať prístup k lieku všetci účastníci. Navyše sa v rámci jedného štúdia môže testovať viacero látok naraz a priebežne sa vyhodnocuje, čo funguje a čo nie. To šetrí čas aj peniaze.

„Takýto dizajn umožňuje rýchlejšie prichádzať k výsledkom. Znižuje počet ľudí na placebe a umožňuje testovať nové lieky, ak tie predchádzajúce nezaberú,“ vysvetľuje profesor Adam Boxer, hlavný výskumný koordinátor štúdie z kalifornskej UCSF.

Nábor sa začne koncom roka, cieľom je zapojiť rôzne komunity

Americký projekt má ambíciu osloviť široké spektrum pacientov. Okrem tých, ktorí spĺňajú medicínske kritériá, sa zameria aj na jazykové bariéry – napríklad hispánskych pacientov bude hodnotiť neuropsychológ v španielčine. Účastníkom budú preplácané náklady na dopravu a ubytovanie.

Ich technológia zachraňuje životy. Startup Kardi Ai získal 1,1 milióna eur a mieri na Slovensko

Do výskumu sa zapojí približne 50 klinických centier v USA. Prvé zapísané skupiny pacientov budú tí s typickým Richardsonovým syndrómom, ktorí majú diagnózu kratšiu ako päť rokov.

Slovenská veda v globálnom hnutí

To, že sa slovenská firma stala súčasťou najväčšieho výskumu PSP na svete, je nielen medzinárodným uznaním, ale aj impulzom pre domácu vedu a výskum.

Zaradenie Axonu do výskumu za 70 miliónov eur je zároveň dôkazom, že slovenský biotechnologický výskum má miesto aj v najväčších globálnych projektoch.

Čítajte viac z kategórie: Biznis a startupy