Jeho vlastné bunky ničia najagresívnejšiu rakovinu: Oscar sa stal prvým pacientom s novou „živou terapiou“

28-ročnému Oscarovi Murphymu z mesta Bury, ktorý pracuje ako predajca áut, zmenila jar 2025 celý život. V marci mu lekári oznámili diagnózu B-bunkovej akútnej lymfoblastovej leukémie (B-ALL), jednej z najagresívnejších foriem rakoviny krvi, uvádza BBC.

Nasledovali mesiace, ktoré sa zlievali do jedného nekonečného boja. Leto strávil pod náporom chemoterapie a transplantácie darcovských kmeňových buniek. Zdalo sa, že liečba zabrala. Na jeseň však prišla správa, ktorú nechce počuť nikto: rakovina sa vrátila.

Tentoraz však do hry vstúpila nová generácia liekov, v ktorých sa ukrývajú stovky miliónov imunitných buniek pripravených nájsť a zničiť rakovinu. „Leukémia, ktorú mám, postupuje rýchlo. Aby sa dala zastaviť, potrebuje ešte rýchlejšiu reakciu. A teraz na ňu konečne máme odpoveď.“

Mení životy pacientov s agresívnou leukémiou

Terapia nesie názov obecabtagene autoleucel, skrátene obe-cel, známa aj pod komerčným názvom Aucatzyl. Je to personalizovaný liek, ktorý upravuje imunitné T bunky tak, aby rozpoznali špecifický znak na nádorových bunkách a aktívne ich zničili.

Táto forma liečby teda využíva vlastné obranné mechanizmy pacienta. Z krvi sa izolujú T-bunky a do ich genetického materiálu sa vnesie informácia kódujúca nový receptor (tzv. chimerický antigénový receptor – CAR), ktorý im umožní rozpoznať cieľový antigén na povrchu buniek rakoviny. Po genetickej úprave a množení sa tieto bunky vracajú do tela, kde prevezmú boj ako precízne namierené biologické delá.

Obe-cel vznikol ako druhá generácia CAR-T bunkovej terapie, ktorú navrhli vedci z UCL Cancer Institute. Vývojári sa sústredili na dve slabiny starších prístupov: nadmernú imunitnú toxicitu a príliš krátke prežívanie upravených buniek v tele. UCL aj odborné prehľady opisujú, že obe-cel dokáže vďaka dizajnu a spôsobu dávkovania znížiť riziko ťažkej toxicity a zároveň podporiť dlhšiu perzistenciu buniek.

Obe-cel využíva receptor s intermediate-affinity, čo znamená, že sa viaže na nádorové bunky dostatočne silne na to, aby ich aktivoval a zničil. Zároveň sa však dokáže rýchlejšie odpojiť, čím obmedzuje dlhodobú, prehnanú imunitnú stimuláciu, ktorá súvisí s ťažkými nežiaducimi účinkami.

V praxi to znamená menej dramatických komplikácií, ktoré pri CAR-T terapiách často limitujú využitie, napríklad syndróm uvoľnenia cytokínov alebo neurotoxické prejavy. „Znie to ako čisté sci-fi, ale ak to znamená, že sa rakoviny zbavím natrvalo a dokážu to moje vlastné bunky, je to jednoducho fantastické,“ uviedol Oscar.

Pokrok oproti predchádzajúcim terapiám

Vedci tiež zaviedli rozložené dávkovanie, ktoré rozdeľuje terapeutický zásah do dvoch alebo viacerých krokov s cieľom znížiť rýchlosť a intenzitu imunitnej reakcie. Tento prístup pomáha bunkám lepšie sa prispôsobiť vnútornému prostrediu pacienta a zároveň zvyšuje ich životaschopnosť po infúzii.

V kontexte imunologických mechanizmov ide o revolučnú zmenu. Protilátkový fragment vstavaný do CAR umožňuje T bunkám rozpoznať antigén prítomný na povrchu maligných B-buniek, a po naviazaní spúšťa vnútorný signál, ktorý aktivuje proliferáciu a cytotoxickú aktivitu – teda schopnosť tieto bunky cielene zničiť.

Chris Williams, 29-ročný rodák z Belfastu, čelil v roku 2021 rovnakej agresívnej forme leukémie ako Oscar. Lekári mu v Manchestri podali CAR-T bunkovú terapiu a takmer tri roky po liečbe zostáva bez známok ochorenia.

„Pred pár rokmi som bol vo veľmi zlom zdravotnom stave a dnes môžem žiť plnohodnotný život. Dokázal som sa vrátiť do práce. A spoznal som Chloe, s ktorou sme zasnubení.“

V Anglicku odborná inštitúcia NICE odporučila obe-cel pre dospelých pacientov so závažnou leukémiou, čím otvorila cestu k jeho financovaniu v rámci systému National Health Service, aj keď cena za infúziu zostáva vysoká (okolo £372 000), s dostupnými zľavami v rámci dohôd s NHS.

Pacienti, ktorí vstúpili do liečby v rámci NHS, hovoria o tom, že dostali šancu tam, kde predtým panovala beznádej. Pre mnohých dospelých s B-ALL bola dosiaľ jednou z posledných možností transplantácia darcovských kmeňových buniek, ktorá však nesie vysoké riziko komplikácií a často krátku remisiu. Dnes môže terapia obe-cel zmeniť vývoj ochorenia a priniesť remisie, ktoré môžu trvať roky.

Čítaj viac z kategórie: Lifehacking