Revolučný pokrok: Lekári vyliečili 13-ročnú pacientku zásahom do jej DNA

Britskí lekári predstavili počas víkendu priekopnícku liečbu agresívnej formy leukémie. Považujú ju za revolučný pokrok v medicíne. Iba trinásťročné dievča, u ktorého nefungovali žiadne formy liečby, sa pred rokom dostalo do rúk zdravotníkov z londýnskej detskej nemocnice Great Ormond Street Hospital (GOSH).

Ako uvádza portál Science Alert, lekárom sa podarilo dievčatko v terminálnom štádiu zhubnej rakoviny vďaka génovej terapii dostať do remisie. Trinásťročná Alysse je tak v podstate vyliečená. 

Vytrénované bunky

Trinásťročnej Alysse diagnostikovali lekári T-bunkovú akútnu lymfoblastickú leukémiu v roku 2021. Transplantácia ani chemoterapia u dievčatka nijako nezaberali, a tak jedinou možnosťou bola už iba paliatívna starostlivosť. 

Dievčatko však bolo zaradené do klinickej štúdie novej liečby, ktorá prebiehala v londýnskej nemocnici GOSH. Lekári pri tejto experimentálnej liečbe zasiahli do jej DNA.

Ako píše aj The Telegraph, po 28 dňoch bola Alyssa v remisii, teda nemala žiadne zjavné príznaky choroby a podarilo sa jej úspešne podstúpiť druhú transplantáciu kostnej drene. 

Britskí lekári počas liečby vzali takzvané T-lymfocyty, ktoré majú na starosti bunkovú imunitu, od istého zdravého darcu a „naučili“ ich ako majú správne pomáhať telu trinásťročnej Alyss. 

Od experimentálnej liečby ubehlo už šesť mesiacov a Alyss je doma v Leicestri, kde sa jej „dobre darí“ a dostáva potrebnú následnú starostlivosť. 

„Bez tejto experimentálnej liečby bola Alyssinou jedinou možnosťou paliatívna starostlivosť,“ uviedla nemocnica vo svojom vyhlásení.

Konzultant GOSH Robert Chies povedal, že jej obrat bol „celkom pozoruhodný“. Výsledky však ešte treba monitorovať a potvrdiť ich aj v najbližších mesiacoch.

Vydláždená cesta pre ďalšie liečby

Akútna lymfoblastická leukémia (ALL), ktorú mala aj Alyss, je najčastejším typom rakoviny u detí. Postihuje bunky imunitného systému, ktoré sú známe ako B-bunky a T-bunky. Tie majú za úlohu bojovať s vírusmi.

zdroj: Unsplash/@pawel_czerwinski

Nemocnica GOSH uviedla, že Alyss bola prvou pacientkou, o ktorej je známe, že jej boli dodané špeciálne upravené T-bunky. To zahŕňalo chemickú konverziu jednoduchých nukleotidových báz (písmen kódu DNA), ktoré v sebe nesú inštrukcie pre špecifický a dôležitý proteín.

Výskumníci z nemocnice GOSH  a Univerzity College London pomohli už v roku 2015 vyvinúť použitie spomínaných T-buniek upravených genómom na liečbu B-bunkovej leukémie.

Tím však musel prekonať na liečbu niektorých iných typov leukémie istý problém. Spomínané T-bunky určené na napadnutie a rozpoznanie rakovinových buniek sa totižto počas výrobného procesu navzájom zabíjali.

„Toto je skvelá ukážka toho, ako môžeme pomocou tímov odborníkov a infraštruktúry prepojiť špičkové technológie v laboratóriu so skutočnými výsledkami v nemocnici pre pacientov,“ uviedol imunológ a profesor GOSH Waseem Qasim.

„Je to naše doteraz najsofistikovanejšie bunkové inžinierstvo a dláždi cestu pre ďalšie nové spôsoby liečby a v konečnom dôsledku lepšiu budúcnosť pre choré deti,“ doplnil Quasim.